BIOTECNOLOGÍA PARA EXPERTOS (Recombinación Genética...)

La biología molecular se concentra en el estudio del ADN para un mejor entendimiento de su función biológica. Este conocimiento a su vez, puede ser usado para el mejoramiento de ciertas características. En otras palabras, la ingeniería genética es la manipulación de células u organismos con un propósito predeterminado. Por ejemplo, la ingeniería genética de plantas ofrece la posibilidad de modular la expresión de genes específicos, que son importantes para un cierto proceso metabólico. Es posible incrementar la expresión de una proteina al transformar plantas con un gen quimérico; o disminuir la expresión usando la tecnología del ARN en sentido inverso (anti-ARN) y así, alterar cuantitativamente el control de flujo de un proceso específico.

La modificación del ADN se lleva a cabo con las llamadas enzimas de restricción. Ellas están presentes en todos los organismos, pero en los laboratorios principalmente se usan las producidas por las bacterias. Estas enzimas tienen la capacidad de reconocer una secuencia determinada de nucleótidos y cortar la cadena de ADN en dos. Por eso, también se les llaman tijeras moleculares. Dos cadenas de ADN separadas también pueden volverse a unir por otra clase de enzimas, las ligasas. Si la enzima de restricción es una "tijera de ADN", entonces podemos decir que la ligasa es el "pegamento". Por lo tanto, con estas herramientas es posible quitar un gen de la cadena principal y en su lugar colocar otro.

Hoy en día, el desafío de los científicos médicos es, mediante el conocimiento del Genoma Humano, localizar "genes defectuosos" o la información genética que provoque enfermedades, y cambiarlos por otros sin tales defectos. A través de una técnica de sondas genéticas, se puede rastrear la cadena de ADN en busca de genes defectuosos, responsables de enfermedades genéticas graves. La ventaja quizá más importante de este método es que se podrían identificar en una persona enfermedades potenciales que aún no se hayan manifestado, para iniciar un tratamiento que atenúe los efectos de la enfermedad. Por ejemplo, se le podría descubrir a una persona totalmente sana un gen que lo pondría en un riesgo de disfunciones cardíacas severas. Si a esa persona se le iniciara un tratamiento preventivo, habría posibilidades de que la enfermedad no llegue nunca. De hecho, en muchos países ya es lo común hacer un rastreo de enfermedades genética en cuanto nacen los bebés. Por ley, a los recién nacidos en hospitales de México se les hace un tamiz bioquimico y genético. Una de las enfermedades que se pueden detectar es una relacionada con el metabolismo de los aminoácidos, que se alivia con una dieta especial para bebés con niveles ajustados de tirosina y fenilalanina.

Si bien el Genoma Humano fue recientemente descifrado, ya se han localizado muchos genes responsables de enfermedades hereditarias. Entre ellas la Hemofilia, Corea de Huntigton, Anemia Falciforme, Fibrosis quística, Hipotiroidismo Congénito, Retraso Mental, Miopatía de Duchenne, Maníacodepresión, Esquizofrenia, Síndrome de Lesch Nyhan, Deficiencia de ADA, Hidrocefalia, Microcefalia, Labio Leporino, Ano Imperfecto, Espina Bífida, etc.
Pero los alcances de la terapia génica no sólo se limitan a enfermedades genéticas, sino también a algunas de origen externo al organismo: virales, bacterianas, protozoicas, etc. Por ejemplo, un grupo de científicos estadounidenses esta intentando emplear técnicas de terapia génica contra el virus del SIDA. Sintetizaron un gen capaz de detener la multiplicación del virus responsable de la inmunodeficiencia, y lo insertaron en células humanas. El resultado fue exitoso: el virus detuvo su propagación e incluso aumentó la longevidad de ciertas células de defensa, las CD4. Claro que esto solo es a nivel experimental, ya que falta mucho para aplicarlo a nivel clínico, pero de todos modos los resultados son alentadores.